Nueva terapia para la leucemia mieloide crónica

No es hereditaria y generalmente ocurre de forma espontánea en adultos. La leucemia mieloide crónica es un cáncer de la sangre que resulta de la mutación de las células productoras de la sangre. Cuando se desregulan las células, proliferan de forma descontrolada las células mieloides en la médula ósea. Se dice que esta enfermedad es “crónica” ya que su progresión suele darse lentamente; tiene una incidencia de uno o dos casos cada 100.000 personas. Para eliminar las células malignas, Argentina ahora tiene disponible una novedosa terapia que está indicada para pacientes que no respondieron o que presentaron toxicidad a otras terapéuticas ya disponibles.

“La leucemia mieloide crónica es una enfermedad que se origina por un desorden en la médula ósea que produce un aumento de glóbulos blancos anormales. En algunos casos, también afecta otras células u órganos manifestándose como cansancio secundario a la disminución de glóbulos rojos (anemia), sangrados o hematomas por alteración de las plaquetas, disconfort abdominal consecuencia del aumento del bazo y pérdida de peso. El responsable de que todo esto suceda es un cromosoma anormal llamado cromosoma Filadelfia que se forma por cambios en el cromosoma 9 y el 22 y gatilla todo este desorden. Todos estos cambios se pueden detectar en un análisis de laboratorio de rutina” explica la médica Carolina Pavlovsky, jefa de Investigación en Fundaleu.

De acuerdo con las guías de tratamiento publicadas recientemente por la Sociedad Argentina de Hematología, en la actualidad existen cuatro Inhibidores de Tirosina Kinasa (ITKS) aprobados como tratamiento de primera línea para pacientes con leucemia mieloide crónica. Ahora bien, si este tratamiento no da resultado, es necesario optar por otras alternativas más avanzadas, para lograr la sobrevida del paciente. “Los pacientes con leucemia mieloide crónica en este momento tienen largas sobrevidas, semejante a la de la población sin leucemia. Algunos pacientes -entre el 30% y 40%, aproximadamente- al principio del tratamiento presentan resistencia y necesitan cambiar por otras opciones de tratamiento” describe la doctora Beatriz Moiraghi, médica del Servicio de Hematología del Hospital “Dr. J.M. Ramos Mejía” de de Buenos Aires. “En este sentido es que necesitamos nuevas opciones para este grupo de pacientes que ya han pasado por varias líneas de tratamiento o para aquellos pacientes que son intolerantes al tratamiento que están recibiendo”, indica la especialista.

Una necesidad

En este contexto, Argentina aprobó una nueva terapia, desarrollada por el laboratorio Novartis. Se llama Asciminib y, según Pavlovsky, “este nuevo tratamiento cubre una necesidad insatisfecha, ya que presenta un mecanismo de acción nuevo y distinto comparado con los tratamientos previos. Este permite que la célula maligna resistente a tratamientos previos pueda ser atacada y no se resista”.

El mecanismo de acción -advierteel laboratorio en un comunicado- es único y puede significar que mantendría la actividad contra las mutaciones de resistencia, en comparación con los ITK clásicos. La evidencia disponible da cuenta de que asciminb tuvo un perfil de tolerabilidad favorable. “Los estudios de investigación muestran altas tasas de eficacia y excelente tolerancia, con mínimos efectos secundarios” resaltó Pavlovsky.